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百健 Spinraza 成歐洲首個治療脊髓性肌萎縮症藥物

發布時間: 2018-11-12

由百健(Biogen)與合作夥伴 Ionis 製藥公司合作開發的一款罕見病治療藥物 Spinraza(nusinersen)近日在歐盟監管方面傳來喜訊。歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產品委員會(CHMP)已發布一份積極意見,支持批准 Spinraza 用於脊髓性肌萎縮症(SMA)患者的治療。CHMP 通過加速審評程序對 Spinraza 進行了審查。加速審批程序是 EMA 的一種藥品監管機制,旨在促進患者對藥品的及早獲取,以填補未獲滿足的醫療需求。具體而言,CHMP 推薦批准 Spinraza 用於 5q SMA 的治療,這是 SMA 的最常見類型,約占全部 SMA 病例的 95%。歐盟委員會(EC)將參考 CHMP 的意見並在未來 2 - 3 個月內做出最終審查決定。如果獲批,Spinraza 將成爲歐洲市場首個治療脊髓性肌萎縮症(SMA)的藥物。

在美國,Spinraza 已於 2016 年 12 月底獲 FDA 批准,用於脊髓性肌萎縮症(SMA)兒科患者和成人患者的治療。此次批准,使 Spinraza 成爲美國市場首個也是唯一一個獲批治療 SMA 的藥物。值得一提的是,監管方面,FDA 自收到 Spinraza 上市申請文件之後的 3 個月內便加速批准了該藥,突顯了該領域存在的嚴重未滿足的巨大醫療需求。在美國和歐盟,Spinraza 均被授予了孤兒藥地位;在美國,Spinraza 還獲得了快車道地位和優先審查資格;在歐盟也收穫了加速審批資格。目前,Spinraza 已在美國市場上市銷售。

Spinraza 是一種反義寡核苷酸(ASO),旨在改變 SMN2 基因的剪接,以增加全功能性 SMN 蛋白的生產;在臨牀研究中,Spinraza 治療顯著提高了 SMA 患者的運動機能。

SMA 是一種會導致肌肉無力和萎縮的運動神經元性疾病,該病屬於基因缺陷導致的常染色體隱性遺傳病,對患者周身上下的肌肉都會造成侵害,患者主要表現爲全身肌肉萎縮無力,身體逐漸喪失各種運動功能,甚至是呼吸和吞咽。SMA 是 2 歲以下嬰幼兒羣體中的頭號遺傳病殺手,該病是一種相對常見的“罕见病”,在新生兒中的患病率爲 1:6000-1:10000。

據相關報導,目前中國國內脊髓性肌萎縮症(SMA)患者人數大約 3 - 5 萬人。

CHMP 支持批准 Spinraza 以及 FDA 批准 Spinraza,均基於 2 個關鍵對照研究 ENDEAR 和 CHERISH 的積極數據,這些研究涉及超過 170 例 SMA 患者;其中,ENDEAR 研究在嬰幼兒期發病型 SMA(infantile-onset SMA)患者中開展,CHERISH 研究在晚髮型 SMA(later-onset SMA)患者中開展,這 2 個研究的數據證實,與不治療相比,Spinraza 治療表現出臨牀意義的療效和良好的安全性。具體如下:

(1)ENDEAR 研究中,與未接受治療的患者相比,接受 Spinraza 治療的嬰兒期發病型 SMA 患者(最有可能發展爲 1 型 SMA)在運動機能方面表現出統計學意義的顯著改善包括踢腿、頭部控制、滾動、坐立和爬行,同時死亡或永久通氣治療風險表現出統計學意義的顯著降低。

(2)CHERISH 研究中,採用 Hammersmith 運動功能評分量表(HFMSE)進行評價,與未接受治療的患者相比,接受 Spinraza 治療的遲髮型 SMA 患者(最有可能發展爲 2 型或 3 型 SMA)運動機能也表現出統計學和臨牀意義的顯著改善。

(3)在症狀前(pre-symptomatic)和有症狀(symptomatic)個體中開展的開放標籤數據與上述 2 個關鍵研究的結果一致。安全性方面,這些研究中,Spinraza 表現出了良好的安全性。

Spinraza 通過鞘內注射(intrathecal injection)給藥,將藥物直接遞送至脊髓周圍的腦脊液(CSF)中。在 SMA 患者中,SMN 蛋白水平不足導致脊髓運動神經元功能退化。由於遞送藥物涉及腰椎穿刺術,因此存在一定的不良事件風險,如頭痛、腰痛和嘔吐。此外,在反義寡核苷酸給藥後,已觀察到了一些凝血功能異常和血小板減少症以及腎臟毒性。

 

 

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